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淘汰外源胰島素指日可待?基因療法將病源從根拔起

行走在這個時而溫暖和煦時而狂風暴雨的世間,一切經歷都是上天賜給我們的無價之寶,不管他們是甜蜜溫馨的還是苦澀難忍的。正是因為有了無法治癒的疑難雜症,人們才更加珍惜活力有朝氣的身體,才更加努力地去追求健康。人的一生總是會遭受各種各樣的小痛大病,特別是進入中老年時期,「三高一栓」甚至更惡毒的癌症都摩拳擦掌地向我們撲來,纏住我們靈動的身體甚至靈魂,將其拖入無法擺脫的地獄。然而,一代又一代的後人不會放棄向這些魔鬼發起猛攻,百折不撓的人類終將勝利。

最近一項研究發現簡直可謂是糖尿病人的天大福音。這種慢性病分為不止一種發病機理。其中的Ⅰ型是典型的自身免疫系統敵我不分,具體來說,就是是由於其體內會非正常分泌大量的「防守將士」,能夠特異性攻擊胰島B細胞,使其發生缺陷而無法合成並釋放胰島素。至於更深層次的本質,則可能是由於病毒侵染或者自身遺傳缺陷而致使的。不管怎麼說,目前針對此病最有效的治療方式就是注射ICA。但是由於其給葯時間的頻繁性和治標不治本等促使醫學類們不斷探索新的方式!

果然,堅持不懈是會有回報的。最近,發表在國際JCI刊上的一項科研論文給人們帶來了巨大的驚喜!他們發現了一個名叫Neuronatin的基因。它具有多重功能,包括早期發現的其表層的作用:調節營養物質的吸收、抑制肥胖、參與未知激素的表達等。隨著生物工程的進一步發展,科學家們揭開了它更深入的機能:通過操縱切割胰島素原的信號肽酶聚合體來控制最終多肽的修飾和成熟。

動物實驗結果表明,切除組小鼠體內血糖長時間維持過高水平,有活性的胰島素含量極低!由於這種激素作用於全身,因此聰明的人體是不可能讓他在血液循環中就有活性的,也就是說,它是以酶原的失活態來運輸的。當其前部的幾個氨基酸構成的信號被切掉後,它才能夠正確的摺疊形成活性中心。作為關鍵的”剪刀手”角色的就是Neuronatin編碼的酶。

從上述微觀水平上的生化機理來看,這是一條難能可貴的治療靶點。順蔓摸瓜,科學家有望發展缺陷來源或通過增大其表達能力來提高內源激素量,從而收到更接近完美的效果!


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